警惕干細(xì)胞治療“黑市” 國內(nèi)干細(xì)胞療法均未獲得上市審批

　　干細(xì)胞因其再生能力往往被人們寄予“青春泉”式的魔幻期待，然而，打著干細(xì)胞療法的幌子牟取暴利的事件也頻見輿論。

　　近日，美國對非正規(guī)干細(xì)胞療法的治理又一次引發(fā)了人們對這種新興的醫(yī)療技術(shù)及相關(guān)產(chǎn)品的關(guān)注。美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)表示，佛羅里達(dá)州一家地方法院判定美國一家干細(xì)胞公司旗下診所違法。該機(jī)構(gòu)宣稱來源于脂肪組織的間充質(zhì)干細(xì)胞產(chǎn)品可有效治療包括帕金森病、視網(wǎng)膜黃斑變性等多種病癥，而事實(shí)上這一干細(xì)胞療法尚未被證實(shí)安全有效。

　　干細(xì)胞難以包治百病

　　干細(xì)胞是一類具有自我復(fù)制能力的多潛能細(xì)胞。在一定條件下，它可以分化為功能細(xì)胞。研究人員利用其分化、增殖的特點(diǎn)，把健康的干細(xì)胞移植到患者體內(nèi)，修復(fù)或替換受損細(xì)胞或組織，從而達(dá)到治愈的目的，這就是人們常說的干細(xì)胞療法。

　　學(xué)界將這顆21世紀(jì)初興起的新星視若瑰寶，使用其他醫(yī)療技術(shù)無法康復(fù)的患者也將希望寄托在它的身上。

　　盡管某些技術(shù)還不成熟，強(qiáng)烈的用戶需求和巨大的利益足夠讓一些尚不具備條件的機(jī)構(gòu)利用干細(xì)胞療法冒險(xiǎn)。過去幾年里，在全世界許多國家和地區(qū)，直接面向消費(fèi)者但未經(jīng)批準(zhǔn)的干細(xì)胞治療行為在持續(xù)增長?！敖陙砀杉?xì)胞療法亂象頻生，主要還是在間充質(zhì)干細(xì)胞的應(yīng)用方面。這類干細(xì)胞可以對免疫相關(guān)疾病的治療有所幫助，然而很多不法機(jī)構(gòu)將之用于應(yīng)對多種疾病，包裝成包治百病的‘靈丹妙藥’?！蓖瑵?jì)大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬東方醫(yī)院教授左為在接受記者采訪時(shí)表示，間充質(zhì)干細(xì)胞移植目前僅被證明對關(guān)節(jié)炎、移植物抗宿主病等幾種特定疾病有效，并非任何疾病都可以用這種干細(xì)胞治療。間充質(zhì)干細(xì)胞的分化潛能是非常有限的，僅一類干細(xì)胞就能包治百病的說法沒有科學(xué)依據(jù)。

　　在左為看來，來源多、易獲取、成本低是不法醫(yī)療機(jī)構(gòu)“瞄上”間充質(zhì)干細(xì)胞的主要原因。這類干細(xì)胞可以從皮下脂肪或血液中獲取。相對于其他干細(xì)胞，如造血干細(xì)胞、肺干細(xì)胞、眼角膜緣干細(xì)胞等，間充質(zhì)干細(xì)胞分離的技術(shù)手段相對簡單、培養(yǎng)擴(kuò)增條件容易達(dá)到，經(jīng)濟(jì)成本較低廉。

　　2016年調(diào)查顯示，351家美國公司向消費(fèi)者銷售所謂的干細(xì)胞療法，幾乎一半的公司在他們的營銷材料中提到了間充質(zhì)干細(xì)胞。

　　當(dāng)然，還有其他類型的干細(xì)胞也被當(dāng)成“搖錢樹”。2013年，意大利衛(wèi)生部叫停了一種基于骨髓干細(xì)胞的治療手段，原因是沒有科學(xué)依據(jù)且可能非常危險(xiǎn);2018年，“我國民眾前往烏克蘭接受胚胎干細(xì)胞治療、一針10萬元”的新聞引發(fā)公眾討論，后有相關(guān)專家指出，該醫(yī)療機(jī)構(gòu)不合規(guī)操作，無法達(dá)到健康長壽的期望效果，反而有致癌風(fēng)險(xiǎn)。

　　在左為看來，干細(xì)胞治療“黑市”絕大多數(shù)情況下沒有任何的生物醫(yī)學(xué)理論作為基礎(chǔ)，而且在整個(gè)干細(xì)胞的制備和臨床使用流程中也沒有規(guī)范的監(jiān)管。

　　歐美獲準(zhǔn)上市的產(chǎn)品僅為少數(shù)

　　市場上有關(guān)干細(xì)胞療法的宣傳眾多，讓人看花了眼。不禁要問，究竟哪些才是經(jīng)過監(jiān)管部門嚴(yán)格審核、有科學(xué)依據(jù)且安全有效的?

　　“通過歐美監(jiān)管部門批準(zhǔn)的干細(xì)胞療法相對不多，約十幾種，其中大部分是造血干細(xì)胞相關(guān)產(chǎn)品和技術(shù)，還有一些是對皮膚、軟骨、眼角膜等部位損傷的治療。”左為告訴記者，我國干細(xì)胞療法還停留在臨床試驗(yàn)階段，目前還沒有任何一種干細(xì)胞療法真正通過國家相關(guān)部門的審批并上市銷售。

　　經(jīng)過多年發(fā)展，造血干細(xì)胞療法日趨成熟，其原理是將他人或患者自己的造血干細(xì)胞注入患者體內(nèi)，重建骨髓造血及免疫功能。造血干細(xì)胞來源主要包括骨髓外周血和臍帶血，可以用于治療血液系統(tǒng)疾病，包括白血病、惡性淋巴瘤、骨髓增生異常綜合征、多發(fā)性骨髓瘤等。

　　“目前市面上絕大多數(shù)通過審核批準(zhǔn)的正規(guī)干細(xì)胞治療產(chǎn)品都具有同一特點(diǎn)，即利用相應(yīng)受損組織來源的干細(xì)胞來治療疾病?！弊鬄檎f，造血干細(xì)胞如此，其他類型干細(xì)胞產(chǎn)品亦如此。

　　例如，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的一項(xiàng)自體表皮移植術(shù)可用于被燒傷的成人和兒童患者，這類患者燒傷往往很嚴(yán)重，燒傷面積占全身表面積的30%以上。“該技術(shù)就是通過患者自身的表皮干細(xì)胞移植使患者再生出具有正常功能、較為完好的皮膚?！弊鬄檎f。

　　再如，“2015年，干細(xì)胞產(chǎn)品Holoclar在歐盟獲得有條件批準(zhǔn)上市。目前Holoclar僅限于歐盟國家，還沒有在其他國家上市。”左為表示。Holoclar通過患者自身眼角膜邊緣處的干細(xì)胞來治療成人患者因物理或化學(xué)灼燒而引起的中重度角膜緣干細(xì)胞缺陷癥。此前歐盟相關(guān)監(jiān)管部門證實(shí)該產(chǎn)品安全有效，但以防萬一，其獲得的上市批準(zhǔn)是有條件的，制藥公司要進(jìn)行額外補(bǔ)充研究，并允許這款藥物在歐洲上市?！案杉?xì)胞治療領(lǐng)域雖有一些技術(shù)已經(jīng)通過某些國家監(jiān)管部門的認(rèn)證或批準(zhǔn)，但還是有很多技術(shù)仍在實(shí)驗(yàn)階段。”左為告訴記者。

　　科學(xué)監(jiān)管治理還需進(jìn)一步完善

　　FDA代理局長內(nèi)德·沙普利斯曾經(jīng)說過，以細(xì)胞為基礎(chǔ)的再生醫(yī)學(xué)擁有重要的醫(yī)學(xué)前景，但在未經(jīng)批準(zhǔn)的情況下使用可能給患者造成嚴(yán)重后果。

　　為了守好干細(xì)胞治療領(lǐng)域的凈土，很多國家都在探尋治理干細(xì)胞亂象的方法和策略?！皻W盟國家和美國通常按照藥品的規(guī)定來管理干細(xì)胞產(chǎn)品，而據(jù)我所知，日本和澳大利亞除了按照藥品管理之外，還把干細(xì)胞技術(shù)作為一項(xiàng)醫(yī)療技術(shù)管理。”左為告訴記者，我國在過去很長一段時(shí)間內(nèi)按照藥品管理。直至2015年，原國家衛(wèi)計(jì)委和原食藥監(jiān)總局聯(lián)合發(fā)文，明確了干細(xì)胞臨床研究的備案制度，我國也開始走向按照藥品、技術(shù)管理的“雙規(guī)制”道路。

　　按照藥品管理和醫(yī)療技術(shù)管理有何不同?左為指出，對于藥品來說，幾乎所有滿足基本條件的醫(yī)療機(jī)構(gòu)都可以使用，即“多點(diǎn)”使用;而醫(yī)療技術(shù)則僅在某些特定的醫(yī)療機(jī)構(gòu)有條件地應(yīng)用，即“定點(diǎn)”使用。應(yīng)用場景的不同注定了藥品的生產(chǎn)、制備過程要比醫(yī)療技術(shù)更加嚴(yán)格，要求普適性、均一性。然而，正是由于藥品對于質(zhì)量要求遠(yuǎn)高于醫(yī)療技術(shù)，因此在干細(xì)胞藥品的研究開發(fā)階段，時(shí)間成本和經(jīng)濟(jì)成本也會高很多，需做大量的工藝優(yōu)化、質(zhì)量研究、穩(wěn)定性研究并開展大樣本臨床實(shí)驗(yàn)等;而若以醫(yī)療技術(shù)的“規(guī)格”管理，干細(xì)胞技術(shù)可將應(yīng)用者縮小至某家醫(yī)院、某個(gè)團(tuán)隊(duì)甚至某位醫(yī)師，有利于快速推進(jìn)技術(shù)?！案杉?xì)胞治療大規(guī)模應(yīng)用還需時(shí)間，但干細(xì)胞治療按藥物管理是必然趨勢?！眹腋杉?xì)胞工程技術(shù)研究中心主任韓忠朝曾在接受相關(guān)媒體采訪時(shí)表示。左為也推測，未來干細(xì)胞治療或?qū)⒁运幤饭芾淼姆椒橹?，輔之以醫(yī)療技術(shù)的方法進(jìn)行管理?！叭绾慰茖W(xué)監(jiān)管干細(xì)胞療法，這是很多國家都需破解的難題，我國也在根據(jù)本國國情逐漸改革和構(gòu)建較為完善的監(jiān)管治理體系?！弊鬄檎f。